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百时美施贵宝血液病创新药Luspatercept上市申请获

2月4日,百时美施贵宝中国宣布,其红细胞成熟剂Luspatercept(英文商品名Reblozyl;自拟中文通用名:注射用罗特西普;自拟中文商品名:利布洛泽)的上市申请已获国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)正式受理并被授予优先审评资格,用于需要定期输注红细胞(RBC)的成人β-地中海贫血患者。

β-地中海贫血是一类由于β珠蛋白肽链合成减少或缺乏而引起的以贫血为特征的遗传性血液病。重度β-地中海贫血是一种呈慢性进行性溶血性贫血的罕见疾病。患者目前依赖于终身输血、祛铁治疗或造血干细胞移植来维持生命。

作为一种全球首个的重组融合蛋白类药物,Luspatercept通过促进晚期红细胞的成熟,提高血红蛋白水平。

根据本次Luspatercept纳入优先审评所基于的一项名为BELIEVE的全球III期临床研究,经Luspatercept治疗后,有21.4%的患者的输血负担与基线相比降低超过33%,显著优于安慰剂组(4.5%),且患者铁过载显著降低,由此可能改善患者生活质量。